유전자 치료로 파킨슨병 정복에 새 국면 열리나 ?

유전자 치료로 파킨슨병 정복에 새 국면 열리나 ?

사진 출처- le figaro 전재

유전적 치료를 통해 파킨슨병 치료 효과 기대

지난 금요일(10일) 피가로지의 보도에 따르면, 프랑스와 영국 의료진이 공동으로 연구한 유전적 치료가 파킨슨병을 앓고 있는 환자들의 운동 신경을 개선시키는데 상당한 효과가 있는 것으로 나타났다. 

14명의 파킨슨병 환자들에게 임상 실험을 실시한 결과, 유전적 치료는 환자들에게 부작용과 합병증을 발생시키지 않는 안전한 치료법으로 밝혀졌다. 그러나 향후 그 효과를 더욱 면밀히 측정하기 위해 추가적인 연구가 진행될 예정이다.

파킨슨병은 현재 15만 명의 프랑스인들이 앓고 있는 질환으로 알차이머 다음으로 자주 발생하고 있는 신경계 질환이다. 운동장애, 사지 떨림과 강직 등의 증상을 동반하며, 이러한 신체의 기능 저하는 뇌의 신경전달물질인 도파민이 감소되어 발생한다. 지난 50년 동안 L-도파 치료법은 파킨슨병 치료를 위해 사용되어 왔으며, 증상을 완화시키는데 효과가 있었다. 그러나 이 치료법은 그 효과가 3년에서 5년 밖에 되지 않는다.

파킨슨병의 치료를 위하여 프랑스 의료진은 인체에 무해한 렌티바이러스인 프로사빈 벡터를 제조하는 영국계 기업(Oxford Biomedica)과 공동으로 연구를 진행해왔다. 앙리 몬도(Henri-Mondor) 병원의 신경외과 수장인 스테판 팔피(Stéphane Palfi) 교수의 연구진은 L-도파 치료의 효과가 점진적으로 감소하는 것이 정확한 경구투여 및 뇌 안의 도파민의 최대치 형성과 관련있다고 가정하고 지난 10여년 간 신경전달물질을 지속적으로 생산하게 하도록 세포들을 변경하고자 노력해왔다. 

즉 렌티바이러스의 일종인 인체에 무해한 말의 바이러스를 인간의 뇌에 주입하고 도파민을 생성하기 위해 알맹이가 없는 바이러스를 세 가지 종류의 핵심적인 유전자(AADC, TH, CH1)로 채우는 것이다. 2008년부터 프랑스와 영국에서 총 14명의 환자들이 이 치료를 받아 왔으며, 팔피 박사에 따르면 4년의 경과를 지켜볼 때 '어떠한 부작용도 발견되지 않았고, 합병증도 없었으며, 환자들은 평균 수술 후 9일 안에 퇴원할 수 있었다.'고 한다. 

그러면서도 파킨슨병에 관한 수술 요법과 다른 임상 실험을 통해 그 효과가 더욱 검증되어야 한다고 신중한 입장을 고수했다. 유전자 치료는 환자를 완치시킬 수 있는 치료법이 아니다. 또한 파킨슨병은 진행성 질환임으로 꾸준한 치료가 필요하다. 따라서 벡터의 향상된 버젼을 연구하고 있는 팔리 교수의 연구팀은 L-도파 치료 효과를 십년 정도로 연장할 수 있기를 기대하고 있다.

그러나 관련 전문가들은 유전자 치료 결과에 큰 기대를 걸지 않는 분위기다. 피티에 사페트리에르(Pitié-Salpétrière) 병원의 신경과 교수인 마리에 비데에(Marie Vidailhet)는 '연구는 흥미롭지만 유전자 치료가 환자들에게 도움이 되는지는 아직 검증된 것이 아니다'라고 말했으며, 헨느 대학 병원의 신경과 교수인 마크 베랑(Marc Vérin)도 '연구는 흥미롭고 혁신적이지만, 플라스보 효과의 가능성을 배제하기 위해 새로운 연구가 필요하다'고 지적하였다. 

프랑스 유로저널 김지원 인턴기자

eurojournal29@eknews.net